디앤디파마텍(대표 이슬기)은 계열 내 최고신약(Best-in-Class) 비알코올성지방간염(NASH) 치료제를 목표로 개발 중인 'DD01(개발코드명)'의 임상 1상 결과를 이번주 유럽간학회(EASL) 및 미국당뇨학회(ADA)에서 발표한다고 20일 밝혔다.

특히 이번 발표는 두 학회 모두에서 '최신 임상연구 초록(Late-Breaking Abstract)'으로 선정됨으로써 해당 연구결과에 대한 중요성을 높이 평가받았다. 미국당뇨학회에서는 DD01의 임상 이행 연구를 이끈 아담 벨(Adam Bell) 박사의 구두 발표도 진행될 예정이다.

DD01은 디앤디파마텍의 지속형 페길레이션 기술이 접목된 주1회 피하주사 GLP-1/Glucagon 수용체 이중작용제로, 이번 임상 1상은 총 107명 환자를 대상으로 미국 내 다임상 기관에서 진행됐다. 단회 투여군의 경우 제2형 당뇨병을 동반한 비만 환자, 반복 투여군의 경우 당뇨와 비만을 동반한 비알코올성지방간질환(NAFLD) 환자를 대상으로 진행됐다.

기존 타사 GLP-1R 작용제 계열에서 일반적으로 보이는 부작용(오심, 구토)만이 일부 투여군에서 관찰되며 DD01의 안전성과 내약성을 확보했다. NASH는 간에서 장기간 축적된 지방이 염증으로 발전해 간 섬유증을 유발하는 질환으로, 약물의 효율적인 간지방 제거 능력은 성공적인 NASH 치료제 개발의 중요한 척도로 여겨진다.

약 효능에 해당하는 지방간 제거율은 위약과 DD01을 각각 주1회, 4주간 반복 투여하고 투여 전후의 간내 지방량을 자기공명영상-양자밀도 지방비율(MRI-PDFF) 검사로 측정했다. 그 결과, 위약군의 경우 지방량이 2.8% 감소한 반면, DD01 20㎎ 투여군에서는 19%, 40㎎ 투여군에서는 49.9%, 80㎎ 투여군에서는 52.2%씩 감소해 DD01이 용량 의존적으로 단기간에 간지방을 매우 효과적으로 제거할 수 있음이 확인됐다(40mg p<0.001, 80mg p<0.0001).

한편, 반복 투여군에서 투여군별로 지방간 함량이 30% 이상 낮아진 환자들의 비율을 확인해 본 결과, 20㎎에서는 50%, 40㎎에서는 75%, 80㎎에서는 100%로 확인됐다.

이슬기 디앤디파마텍 대표는 "4주 투약만으로 지방간질환 환자에서 50% 이상의 간지방을 제거한 임상결과는 현재까지 보고된 NASH 치료제 후보물질들 중 우수한 효능을 보였다"며 "그동안 확인된 전임상 시험결과 및 작용기전을 고려했을 때 장기 투약시 타 GLP-1 작용제 이상의 체중감소와 혈당조절 효과도 기대하고 있다"고 말했다.

이 대표는 이어 "NASH 환자의 약 절반이 2형 당뇨병을 함께 앓고 있는 상황을 고려했을 때, DD01은 혈당 조절까지 잘 되는 NASH 치료제로서 경쟁 제품 대비 차별화된 포지션으로 시장을 이끌어나갈 수 있을 것"이라고 덧붙였다.